罕见病是一类患病率很低的疾病统称，我国罕见病人数超过2000万，是一个不能被忽视的群体。国家卫生健康委员会等多部委联合出台的第一批和第二批《罕见病目录》共纳入了207种罕见病，近年来我国罕见病在诊断、治疗、干预及基础研究领域均取得巨大进展，但治疗药品上市数量与发达国家相比仍存在较大差距，部分罕见病患者仍面临着“国外有药、国内无药”的窘境，推动罕见病药物可及性仍然是项艰巨的任务